2018年落下帷幕,F(xiàn)DA交出了59個新藥的成績單,包括42個新分子實(shí)體和17個新生物制品,批準(zhǔn)數(shù)量和通過率皆創(chuàng)近20年新高。
被譽(yù)為“宇宙大藥廠”的輝瑞是今年新藥獲批的最大贏家,將4款新藥收入囊中,分別是非小細(xì)胞肺癌藥物Vizimpro(dacomitinib)和Lorbrena(lorlatinib)、乳腺癌藥物Talzenna(talazoparib)以及急性髓性白血病(AML)藥物Daurismo(glasdegib)。阿斯利康、禮來、鹽野義制藥以及Array Biopharma各收獲2款新藥。
偏頭痛領(lǐng)域在2018年取得突破,先后有安進(jìn)(Aimovig)、Teva(Ajovy)、禮來(Emgality)的3款CGRP抗體藥物上市,緩解了近20年無偏頭痛新藥可用的局面,為超過千萬例偏頭痛患者帶來了福音。
類似2017年CAR-T作為首款細(xì)胞療法獲批引起的轟動,2018年也有一項里程碑式的新藥獲批。Alnylam Pharmaceuticals帶來了史上第一款RNAi療法Onpattro。這也是RNAi技術(shù)在2006年斬獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎之后,等待12年所取得的另一項榮光。
此外,還有一些品種值得關(guān)注。比如,TPOXX(tecovirimat)是史上第一個用于治療天花的藥物;Loxo Oncology和拜耳共同開發(fā)的Vitrakvi是繼Keytruda之后第二個不分瘤種而是基于生物標(biāo)志物的抗癌藥;強(qiáng)生的前列腺癌新藥Erleada(Apalutamide)是首個憑借無轉(zhuǎn)移生存期(metastasis-free survival,MFS)的臨床終點(diǎn)獲批上市的腫瘤新藥。
由阿斯利康開發(fā)的高鉀學(xué)癥藥物L(fēng)okelma(鋯鈉硅酸鹽)有三個核心化合物專利,有效期分別為10/14/2035(US9592253 ),10/22/2033(US8877255 ),04/19/2032(US8802152 ),是2018年獲批新藥中剩余專利有效期最長的藥物。Lokelma的臨床數(shù)據(jù)有效保護(hù)期至 05/18/2023。
反之,Biktarvy(bictegravir/恩曲他濱/TAF)是一款三聯(lián)復(fù)方的抗艾滋病新藥,雖然bictegravir在中國及美國的專利要到2033年過期,但恩曲他濱組分的中國同族均已失效,TAF的中國同族正在審查中。在2018年FDA批準(zhǔn)的新藥中,化合物專利保護(hù)將在6年內(nèi)到期的還包括:
Mektovi(binimetinib),2023/03/13;
TPOXX(tecovirimat),2024/06/18;
Orilissa(elagolix sodium) ,2024/09/10;
Mulpleta(lusutrombopag),2024/09/05;
Nuzyra(omadacycline),2021/6/29
生物藥的臨床數(shù)據(jù)保護(hù)期從批準(zhǔn)日計為12年;其化合物專利未被桔皮書收錄,專利到期以臨床數(shù)據(jù)保護(hù)期計。化學(xué)藥涉及多個核心專利的,以最晚到期專利計。
中國的創(chuàng)新藥研發(fā)實(shí)力正在崛起。2018年獲得FDA批準(zhǔn)的新藥中,有3款藥物的大中華區(qū)權(quán)益此前就已經(jīng)被中國企業(yè)引進(jìn)。這些藥物分別是再鼎醫(yī)藥2017年4月引進(jìn)的新型四環(huán)素omadacycline(Nuzyra),基石藥業(yè)2018年6月引進(jìn)的IDH1抑制劑ivosidenib(Tibsovo),石藥集團(tuán)2018年9月引進(jìn)的PI3K抑制劑duvelisib(Copiktra)。